La myopathie de Duchenne est une maladie génétique rare qui entraîne la disparition progressive de tous les muscles. Ceci à cause de l'absence d'une protéine indispensable à la survie des muscles: la dystrophine.

Seuls les garçons développent la maladie. Les enfants perdent généralement la marche entre 10 et 12 ans et les complications pulmonaires et cardiaques sont irrémédiables et remettent en cause le pronostic vital après l'âge de vingt ans.

Les acquis de la recherche fondamentale en génétique sont aujourd'hui des outils précieux qui permettent aux chercheurs d'explorer de nouvelles techniques thérapeutiques, innovantes et prometteuses. Des premiers essais cliniques sur l'homme ont déjà démarré dans plusieurs pays et nous n'avons jamais été aussi proches d'un traitement.

Mais le temps est aussi l'ennemi de ces enfants car la maladie progresse chaque jour. C'est pour cela qu'il est important aujourd'hui d'atteindre ces deux objectifs :

-1- Mettre rapidement en place des traitements qui permettent de ralentir la progression de la maladie, comme la corticothérapie ou d'autres thérapies liées à la régénération musculaire

Développer la force mentale des enfants malades est aussi un frein à ce type de maladie évolutive.

-2- Fédérer et accélérer la recherche au niveau mondial pour vaincre, le plus rapidement possible, la myopathie de Duchenne.

Perdre le moins de temps possible est aussi la priorité de Duchenne Parent Project France ( www.duchennefr.org ) qui est à l'origine, grâce à ses tables rondes scientifiques et médicales internationales, des dernières avancées de la recherche en France (saut d'exon).

Pour mieux connaître les essais cliniques en cours (ou en préparation), il suffit de cliquer sur le lien ci-dessous:

http://www.duchennefr.com/medias/clinicaltrials6rtrapportfrancais.pdf?PHPSESSID=7629b396765a834676aeedd15ecb61c4